La société Avidity Biosciences a annoncé par communiqué de presse les premiers résultats de l’essai MARINA de phase 1-2 de l’AOC 1001 chez 44 personnes atteintes de maladie de Steinert (DM1), aux États-Unis.
- Le produit n’a entrainé que des effets secondaires modérés chez la plupart des participants. Toutefois, une personne qui a reçu la dose la plus élevée du candidat médicament a eu de graves problèmes de santé, ce qui a entrainé la suspension des inclusions pour le moment. L’essai continue pour les participants déjà inclus.
- L’AOC 1001 a permis une diminution de DMPK de 45% en moyenne au niveau du muscle chez toutes les personnes qui l’ont reçu.
- Une diminution des anomalies de l’épissage, spécifiques de la DM1, a également été mise en évidence.
- Une amélioration de la myotonie de la main a été observée chez certains participants, témoignant d’un possible effet clinique précoce du traitement, à confirmer dans la suite de l’essai.
Avidity Announces Positive AOC 1001 Phase 1/2 MARINA™ Data Demonstrating First-Ever Successful Targeted Delivery of RNA to Muscle – Revolutionary Advancement for the Field of RNA Therapeutics Avidity Biosciences, Communiqué de presse du 14 décembre 2022.
Voir aussi « DM1 : premiers résultats de l’essai MARINA de l’AOC 1001 »
