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1745 actualités
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L’extinction de gène par interférence ARN allèle-spécifique: un traitement robuste, sûr et efficace pour les maladies héréditaires dominantes
Le 17/12/2025
L’extinction de gène allèle-spécifique par interférence ARN constitue une approche thérapeutique prometteuse pour les maladies héréditaires dominantes. Cette stratégie repose sur l’inhibition ciblée de l’ARN…
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Des évaluations psychologiques pour améliorer l’observance de la VNI dans la maladie de Steinert
Le 5/12/2025
Une étude observationnelle a évalué les facteurs influençant l’observance à l’initiation d’un traitement par ventilation non invasive (VNI) dans les troubles respiratoires du sommeil chez…
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Pierre Klein lauréat du Prix Impulsion aux JSFM 2025
Le 4/12/2025
Pierre Klein est chercheur post-doctorant au Centre de recherche en myologie dans l’équipe Repeat Expansions & Myotonic Dystrophy (REDs) dirigée par Denis Furling. Lors des…
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La thérapie génique dans la SMA, disponible aux États-Unis pour les patients de tout âge
Le 3/12/2025
Une nouvelle indication de la thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA), en injection intrathécale unique, l’Itvisma, vient d’être autorisée par la FDA (Food and Drug…
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Retour sur les JSFM 2025
Le 2/12/2025
Près de 400 participants étaient rassemblés aux Journées de la Société Française de Myologie (JSFM) 2025 qui se sont déroulées du 19 au 21 novembre…
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Peu de troubles de la déglutition chez les enfants atteints de SMA traités à un stade présymptomatique
Le 1/12/2025
Un consortium de cliniciens américains, néo-zélandais et brésiliens rapporte les résultats d’une étude visant à étudier la fonction bulbaire chez des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale…
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Un nouveau gène lié au couplage excitation-contraction responsable d’une myopathie à début précoce
Le 26/11/2025
Des chercheurs espagnols rapportent les données cliniques et biologiques de deux familles consanguines non apparentées dans lesquelles un nouveau gène de myopathie à début précoce…
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Un mode original d’administration dans le traitement des myasthénies réfractaires
Le 24/11/2025
Un consortium international de cliniciens rapporte les résultats d’un essai en ouvert de phase III destiné à apprécier le bénéfice et la tolérance d’un anticorps…
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On en sait désormais plus sur la physiopathologie de la myotubularine
Le 21/11/2025
Le rôle de la myotubularine, une protéine musculaire impliquée dans la myopathie tubulaire récessive liée au chromosome X, reste encore mal connu. Des chercheurs strasbourgeois…
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Le lysosome, une cible thérapeutique potentielle dans la DMD
Le 20/11/2025
Des chercheurs de l’Institut de Myologie et de Généthon font état de travaux pionniers dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : ils…
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Données précliniques d’un candidat-médicament dans la maladie de Steinert
Le 19/11/2025
Une étude préclinique a évalué le SAR446268, un micro-ARN artificiel produit par un vecteur AAV et ciblant l’ARN DMPK (Dystrophia myotonica protein kinase) conçu par…
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Les équipes de l’Institut aux 22èmes JSFM du 19 au 21 novembre 2025 à Aix les Bains
Le 18/11/2025
Les 22èmes Journées de la Société Française de Myologie se tiennent du 19 au 21 novembre 2025 à Aix les Bains. Ces journées réunissent des…
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Valentin Henriet récompensé par le prix du « Best technical poster » au congrès MYO-MRI+ 2025
Le 17/11/2025
Valentin Henriet est doctorant dans le Laboratoire d’imagerie et de spectroscopie par résonance magnétique nucléaire (RMN). Le poster « Creatine-CEST-based pH mapping in healthy volunteer leg…
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L’Institut développe un outil pour smartphone utilisant l’IA pour évaluer la fonction motrice
Le 14/11/2025
Romain Feigean est chercheur au Laboratoire de physiologie et d’évaluation neuromusculaire dirigé par Jean-Yves Hogrel au sein du CEEN de l’Institut. Il travaille en particulier…
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Des pistes pour éviter la toxicité hépatique des virus adéno-associés
Le 14/11/2025
Des chercheurs du laboratoire pharmaceutique Regenxbio et des universitaires américains font le point sur la toxicité hépatique des virus adéno-associés (AAV) dans le contexte de…
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Vers une meilleure réutilisation des données-patients dans la DMD
Le 13/11/2025
Un consortium réunissant des associations de patients, des cliniciens et des méthodologistes de plusieurs pays fait état du projet FAIR destiné à mieux coordonner et…
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Une plateforme numérique standardisée pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth
Le 12/11/2025
Des chercheurs américains et australiens ont mis au point une plateforme digitale destinée à faciliter l’évaluation, même à distance, des patients porteurs d’une maladie de…
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Une prédisposition génétique à la toxicité musculaire des inhibiteurs de checkpoint ?
Le 10/11/2025
Les inhibiteurs de checkpoint utilisés en cancérologie sont susceptibles d’entrainer des myopathies inflammatoires et/ou des myocardites. Des cliniciens allemands et suisses ont cherché à identifier des…
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Un isolat génétique de myopathie des ceintures en Uruguay
Le 10/11/2025
Des cliniciens et chercheurs de Montevideo, en Uruguay, rapportent les données cliniques et biologiques de la plus grande cohorte au monde de dystrophie musculaire des…
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La TG semble plus favorable que le nusinersen dans la SMA de type I symptomatique, selon une première analyse comparative du Registre SMA France
Le 7/11/2025
S’appuyant sur les données de 309 patients recensés dans le Registre SMA France et atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) de type I, des cliniciens français…