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Cipaglucosidase alfa and miglustat in Pompe disease: two-year data
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Cipaglucosidase alfa, or Pombiliti®, is a recombinant enzymeProtéine capable d’activer une réaction biochimique précise. being tested in Pompe disease in combination with miglustat (Opfolda®). The combination of the two drug candidates was evaluated in the phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. PROPEL trial involving 118 patients with the late form of the disease. Following an initial one-year phase against treatment with Myozyme® in combination with placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., a one-year open-label extension phase was conducted.
- The results at two years show an improvement in walking ability and stabilisation of respiratory capacity thanks to the treatment.
- Safety was similar to that of Myozyme®.
Despite marketing authorisation in Europe, the treatment is not yet available in France.