Atamyo Therapeutics obtains authorisation to launch a gene therapy clinical trial in limb-girdle muscular dystrophy linked to SGCG

Following several proofs of concept, Atamyo Therapeutics, a spin-off from Geenethon, has obtained authorisation to start a new gene therapy trial in patients suffering from limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) R5 linked to SGCG (gamma-sarcoglycanopathy). Its aim is to test the safety, pharmacodynamics and efficacy of ATA-200, a product resulting from the work of Isabelle Richard, a researcher at Genethon. Approved to take place in France (at I-motion) and Italy, this new multicentre phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II trial will include :

• six walking children aged between 6 and 12 with a clinically and genetically confirmed diagnosis of LGMD R5 ;
• two cohorts, each receiving a single intravenous injection of ATA-200, the first at 1 x 1014 vg/Kg and the second at a dose three times higher;
• an assessment of the effects of the product at six months;
• follow-up of patients for four and a half years after the evaluation phase.

Recruitment is due to begin in May this year, with the first injections scheduled for the third quarter of 2024.

Atamyo Therapeutics obtient les autorisations réglementaires en Europe pour lancer l’essai clinique de ATA-200, sa thérapie génique pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5. Atamyo Therapeutics. 26 March 2024 press release.

 

On Clinicaltrials.gov website: NCT05973630.