Pyridostigmine tends to improve subjective fatigability, but shows no significant effect on muscle strength

The SPACE clinical trial took place between 2016 and 2017 in the Netherlands. This single-centre, phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement., cross-over trial evaluated an 8-week course of pyridostigmine versus placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. in 35 people with SMA types II to IV.

The results, published in December 2022, show:

• no statistically significant difference in Nine-hole peg test (NHPT) and motor function measurement (MFM) results with pyridostigmine and placebo;
• good tolerance of pyridostigmine;
• a majority of participants (74.4%) reported a moderate or significant benefit of pyridostigmine on their fatigability (versus 29.7% on placebo).

Randomized double-blind placebo-controlled crossover trial with pyridostigmine in spinal muscular atrophy types 2-4. Stam M, Wijngaarde CA, Bartels B et al. Brain Commun. 2022 Dec 9;5(1):fcac324.