De nouvelles données sur les poussées de FOP et sur l’efficacité du garetosmab

Selon une analyse post-hoc des résultats de l’essai de phase II Lumina-1, du garetosmab contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. dans la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) :

• près des trois-quarts (71%) participants du groupe placebo ont connu des poussées inflammatoires au cours des 28 premières semaines de l’essai, soit la phase en double aveugle ;
• la majorité d’entre eux (59%) a développé dans le même temps une nouvelle ossification hétérotopique, sur un site le plus souvent différent de celui de la poussée et d’un volume global supérieur (16,6 cm³ vs 3,2 cm³) à celui des ossifications des patients qui n’ont pas eu de poussées durant la même période ;
• la garetosmab a réduit la durée médiane des poussées (15 jours versus 48 pour le placebo), leur sévérité et le besoin de corticothérapie (40% vs 58,3%).

L’essai de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. (Optima) poursuit désormais l’évaluation du garetosmab chez 63 patients atteints de FOP, une maladie dont le Protocole national de diagnostic et de soins est paru en janvier 2024

Characterization of flare-ups and impact of Garetosmab in adults with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: a post hoc analysis of the randomized, double-blind, placebo-controlled LUMINA-1 trial. Keen R, Dahir KM, McGinniss J et al. J Bone Miner Res. 2024 Aug 31:zjae140.

 

Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°13 »