Une cardioprotection durable avec l’utrophine dans la DMD

Des scientifiques ont évalué une thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. basée sur une micro-utrophine, une protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. similaire à la dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. en déficit dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette thérapie a été administrée à des souris modèles de la maladie, exposées à un stress pharmacologique et lié à de l’exercice.

• La thérapie a conféré une protection contre les lésions cardiaques, mise en évidence notamment par une diminution de la troponine ;
• Elle a également amélioré les performances physiques des souris soumises à un exercice et a prévenu l’hypertrophieAugmentation du volume ou de la taille d’un organe. et la fibrose cardiaque observées chez les souris non traitées ;
• La cardioprotection était durable puisque les bénéfices ont persisté jusqu’à 10 mois après l’administration.

Ces résultats prometteurs permettent d’envisager aussi une amélioration de la maladie cardiaque chez les enfants atteints de DMD.

AAV-microutrophin gene therapy confers long-term cardioprotection against pharmacologic and exercise-induced injury in dystrophin deficiency. Kasden C, Corzo M, Greer C et al. Mol Ther. 2025 Jul 16.

 

Voir aussi « Lu pour vous 2025 n°9 »