Efficacité croissante de l’Elevidys dans la DMD

L’essai de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. EMBARK avait présenté des résultats non significatifs contre placebo pour le critère principal à un an, ce qui avait valu un avis défavorable de l’Agence européenne du médicament (EMA) à la commercialisation de l’Elevidys dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

De nouveaux résultats, cette fois-ci significatifs, montrent à plus long terme une stabilisation ou un ralentissement de la progression de la maladie chez les garçons traités âgés de 4 à 8 ans en capacité de marcher, comparativement à un groupe témoin externe apparié.

• Les patients traités ont obtenu des scores NSAA supérieurs à ceux mesurés au début de l’étude : 2,63 points d’amélioration à deux ans (contre – 0,25 point pour le groupe témoin). Les enfants traités se relevaient plus vite du sol (0,65 contre 2,71 secondes) et étaient plus rapides pour parcourir 10 mètres (- 0,04 contre 1,32 seconde).
• Trois ans après le traitement, les enfants présentaient une réduction d’au moins 70% du taux de déclin par rapport au groupe témoin.
• Aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé.

« Les patients traités par Elevidys ont présenté un effet thérapeutique croissant au fil du temps, l’écart fonctionnel par rapport au groupe témoin s’élargissant significativement entre la deuxième et la troisième année », souligne le laboratoire Sarepta Therapeutics.

Two-Year Outcomes Following Delandistrogene Moxeparvovec Treatment in Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: Phase 3 EMBARK Trial. Mendell JR, Muntoni F, McDonald CM et al. Neurol Ther. 2026 Jan 10.

 

Sarepta Announces Positive Topline Three-Year EMBARK Results Showing ELEVIDYS Significantly Slows Disease Progression on Key Functional Measures in Ambulatory Duchenne Patients. Sarepta Therapeutics. Communiqué de presse du 26 Janvier 2026.

 

Voir aussi « Myasthénie, DMD, SMA et maladies neuromusculaires : Lu pour vous 2026 n°6 »