Les sessions de mercredi et de jeudi portent sur les thérapeutiques à l’essai ou en développement pour les maladies neuromusculaires.
Session plénière « Gene-Based Therapy and Muscular Dystrophies »
La journée de mercredi s’est ouverte sur la session plénière consacrée au développement des thérapies innovantes qui constituent une médecine nouvelle, en plein essor. Et parce que les premiers candidats médicaments aujourd’hui développés ne sont que des « prototypes », chercheurs et médecins mènent une stratégie d’attaque de la maladie sur tous les fronts. Matthew Wood de l’Université d’Oxford (UK) a restauré l’expression de la dystrophine chez la souris mdx grâce à des peptides nouvelle génération améliorant le saut d’exon et permettant de cibler plus efficacement un grand nombre de tissus de l’organisme, notamment le cœur, le système nerveux central… Aurélie Goyenvalle de l’Université de Versailles Saint-Quentin a également développé une approche de pharmaco-génomique utilisant un nouvel oligonucléotide antisens qui a été testé avec succès chez la souris. Caroline Le Guiner d’Atlantic Gene Therapies (Nantes) a présenté les résultats de ses travaux de thérapie génique sur le chien GRMD, modèle de la myopathie de Duchenne, travaux menés en étroite collaboration avec Généthon et l’Institut de Myologie. Deux traitements différents basés sur l’utilisation d’un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) sont actuellement développés.
Symposium « Myotonic Dystrophy »
Lors de ce symposium parallèle, Bernard Jasmin de l’université d’Ottawa (Canada) a présenté ses travaux pour identifier les protéines de liaison qui jouent un rôle clé dans le muscle squelettique, notamment la protéine de liaison Staufen. Les études ont montré que Staufen1 qui s’accumule au niveau de la membrane post-synaptique de la jonction neuromusculaire est une protéine clé qui influe sur de nombreux processus musculaires. Elle jouerait un rôle majeur dans la DM1 ou dystrophie myotonique de Steinert, l’une des formes les plus communes des maladies neuromusculaires héréditaires de l’adulte.
Au cours de cette même session, Denis Furling du CRM de l’Institut de Myologie (Paris) a traité également de la dystrophie myotonique de Steinert. Plusieurs stratégies thérapeutiques sont en cours de développement pour neutraliser la toxicité de l’ARN dans les cellules, notamment grâce à l’utilisation d’un polypeptide. Cette stratégie a permis de corriger la myotonie chez la souris.
Symposium « Inflammatory Myopathies »
Ce symposium a réuni des experts des Myopathies inflammatoire dont Dr Olivier Benveniste du CRM de l’Institut de Myologie (Paris) qui a fait le point sur les progrès récents dans la classification et les résultats cliniques dans les myopathies inflammatoires idiopathiques.
Session plénière « Pharmacotherapy »
Les intervenants ont ici présenté plusieurs traitements pharmacologiques potentiels pour diverses maladies neuromusculaires (myopathie de Duchenne, myopathie de Nonaka, Dystrophie musculaire oculo-pharyngée, sélénopathie) : repositionnement de molécules utilisées dans d’autres domaines ou nouvelles molécules.
Un récapitulatif de la troisième journée de Myology 2016 à Lyon !
Retrouvez les témoignages de Nathalie Goemans (Hôpitaux Universitaires, Louvain), de Aymeric Ravel-Chapuis (Université d’Ottawa), de Géraldine Honnet (Institut des Biothérapies et des Maladies Rares) et de Bernard Brais (Université McGill, Québec).
> Jour 1 – Lundi 14 mars
> Jour 2 – Mardi 15 mars
> Jour 4 – Jeudi 17 mars
> Jour 5 – Vendredi 18 mars
> Le bilan de Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon
