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Une revue de la littérature sur les pistes thérapeutiques dans la CMT1A
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- L’IFB-088, développée par Inflectis Bioscience, avec le soutien de l’AFM-Téléthon : un premier essai chez des volontaires sains a montré la bonne tolérance du produit. Un essai de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. chez des patients atteints de CMT est en préparation.
- Le PXT 3003 (association de baclofène, de naltrexone et de sorbitol), développé par Pharnext, avec le soutien de l’AFM-Téléthon : des essais de phase II (en France) et de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. (à l’international) ont évalué le candidat-médicament, avec des résultats encourageants de tolérance et d’efficacité. Un nouvel essai international de phase III est prévu pour confirmer ces résultats à plus grande échelle.
- Un produit de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. basé sur le gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). de la neurotrophine 3 et développé par le Nationwide Children’s Hospital (Ohio, États-Unis) : un essai de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II est prévu aux États-Unis.
- L’ADX71149 (GABAB PAM), développé par Addex Therapeutics : le produit est encore au stade de développement préclinique.
- Plusieurs molécules ont vu leur développement s’arrêter par manque d’efficacité (acide ascorbique) ou pour risque de toxicité (acétate d’ulipristal et FLX-787).
Et pour l’avenir ?
Les auteurs mettent en avant deux pistes thérapeutiques prometteuses :
- Les médicaments antisens (oligonucléotides antisens ou petits ARNmacromolécule constituée d’une seule chaîne de nucléotides (simple brin) résultant de la transcription (copie) de l’ADN. interférents), déjà prescrits avec succès dans d’autres neuropathies comme l’amylose héréditaire à transthyrétine, sont étudiés en préclinique dans la CMT1A pour cibler le gène PMP22, dupliqué dans la CMT1A.
- Les activateurs des protéines de choc thermique ou facteurs d’activation des macrophages pourraient agir sur l’accumulation toxique de PMP22 dans les cellules de SchwannCellules productrices de myéline dans le système nerveux..