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Une étude de phase I suggère la sécurité et l’efficacité de l’association hormone de croissance et testostérone dans la FSHD
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Dans l’étude de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?). appelée STARFISH, des chercheurs de l’Université de Rochester ont évalué l’innocuité et l’efficacité potentielle d’un traitement combinant une hormone de croissance humaine recombinante (rHGH) et la testostérone chez 20 hommes adultes atteints de myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD).
- Les 19 participants qui ont terminé l’étude n’ont pas présenté d’effet indésirable grave ;
- Après 24 semaines de traitement, la distance de marche lors du test des 6 minutes a augmenté de plus de 37 mètres ;
- La masse maigre a progressé de 2,21 kilogrammes, tandis que la masse graisseuse a diminué de 1,3 kilogramme ;
- La force globale a augmenté de 3% ;
- Le poids de la maladie, mesuré par l’index de santé FSHD (FSHD Health Index) était également réduit.
Des essais randomisés, en double aveugle et contrôlés par placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. à plus grande échelle seront nécessaires pour approfondir cette approche thérapeutique prometteuse.
ClinicalTrials.gov : NCT03123913
Voir aussi « FSHD, SMA, déficit en TK2 : Lu pour vous 2025 n°11 »