Une amélioration moléculaire et des signes d’efficacité clinique dans l’essai de l’AOC 1001 dans la DM1

La société Avidity Biosciences a annoncé par communiqué de presse les premiers résultats de l’essai MARINA de phase 1-2 de l’AOC 1001 chez 44 personnes atteintes de maladie de Steinert (DM1), aux États-Unis.

• Le produit n’a entrainé que des effets secondaires modérés chez la plupart des participants. Toutefois, une personne qui a reçu la dose la plus élevée du candidat médicament a eu de graves problèmes de santé, ce qui a entrainé la suspension des inclusions pour le moment. L’essai continue pour les participants déjà inclus.
• L’AOC 1001 a permis une diminution de DMPK de 45% en moyenne au niveau du muscle chez toutes les personnes qui l’ont reçu.
• Une diminution des anomalies de l’épissage, spécifiques de la DM1, a également été mise en évidence.
• Une amélioration de la myotonieLa myotonie est un défaut de relâchement de la fibre musculaire : après une contraction, le muscle ne revient pas rapidement à son état de repos initial. Ce phénomène donne une sensation de raideur due à une lenteur du relâchement du muscle après sa contraction. Il a tendance à s’améliorer avec la répétition du mouvement. La myotonie n’est en général pas douloureuse (à la différence d’une crampe par exemple), mais peut être gênante pour certains gestes de la vie courante (ouvrir un pot de confiture, visser ou dévisser une ampoule, manipuler certains objets…). Lors d’un examen clinique le médecin peut la provoquer par une percussion de la partie charnue du muscle avec un marteau à réflexe. de la main a été observée chez certains participants, témoignant d’un possible effet clinique précoce du traitement, à confirmer dans la suite de l’essai.

Avidity Announces Positive AOC 1001 Phase 1/2 MARINA™ Data Demonstrating First-Ever Successful Targeted Delivery of RNA to Muscle – Revolutionary Advancement for the Field of RNA Therapeutics Avidity Biosciences, Communiqué de presse du 14 décembre 2022.

 

Voir aussi « DM1 : premiers résultats de l’essai MARINA de l’AOC 1001 »