Suivi en vie réelle de 29 patients atteints de maladie de Pompe traités par Nexviadyme

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Grâce au registre français de la maladie de Pompe, les données de 29 malades traités par Nexviadyme après une perte d’efficacité du traitement par Myozyme ont été analysées.

  • Après au moins un an de traitement, la dégradation moyenne des capacités motrices s’est réduite, l’atteinte respiratoire n’a pas évoluée.
  • Au niveau individuel, il peut exister différentes réponses au Nexviadyme : amélioration motrice ou respiratoire ou aggravation malgré le traitement.

Ces données en vie réelle permettent de mieux cerner les bénéfices thérapeutiques du Nexviadyme qui fait l’objet d’une autorisation d’accès précoce en cas d’échec du Myozyme. Les démarches pour sa commercialisation sont en cours auprès de la Haute autorité de santé.

 

Real-life effectiveness 1 year after switching to avalglucosidase alfa in late-onset Pompe disease patients worsening on alglucosidase alfa therapy: A French cohort study. Tard C, Bouhour F, Michaud M et al. Eur J Neurol. 2024 Apr

 

Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°8 »

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