Nusinersen en vie réelle aux Etats-Unis : une étude pointe les difficultés d’observance

Le nusinersen est un oligonucléotide anti-sensUn oligonucléotide anti-sens est un fragment d’ARN, généralement synthétisé en laboratoire, qui peut se lier spécifiquement à un ARN messager naturel : la séquence nucléotidique (sa formule chimique) de l’oligonucléotide anti-sens est complémentaire de celle de l’ARN messager qu’il cible. Il peut ainsi modifier l’ARN messager (saut ou incorporation d’exon(s) en intervenant à l’étape de sa maturation (l’épissage). utilisé dans le traitement de l’amyotrophiefonte musculaire, diminution du volume d’un muscle. spinale infantile (SMA) depuis 2016. Son mode d’administration (intrathécal) et la nécessité d’injections répétées peuvent être un obstacle pour certains patients.

Des chercheurs ont étudié les données de santé de patients américains atteints de SMA, 23 de type I, 48 de type II et 260 de type III, ayant reçu leur dose de charge :

• près de la moitié d’entre eux n’a pas respecté le calendrier des injections ultérieures,
• cette mauvaise observance était corrélée avec une plus grande fréquence des comorbidités (notamment respiratoires) et une consommation accrue de soins.

À 24 mois, la moitié des patients avait arrêté définitivement le traitement par nusinersen, essentiellement du fait du coût élevé des soins médicaux aux État-Unis.

Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy in the United States: Findings From a Retrospective Claims Database Analysis. Gauthier-Loiselle M, Cloutier M, Toro W, et al. Adv Ther. 2021 Dec;38(12):5809-5828.