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Les résultats de l’essai STR1VE confirment l’efficacité du Zolgensma dans la SMA de type I
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L’essai STR1VE a été mis en place à la suite des résultats positifs du premier essai du Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) qui avait évalué son efficacité auprès de 15 participants atteints d’amyotrophiefonte musculaire, diminution du volume d’un muscle. spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I et âgés de moins de 6 mois. Dans ce nouvel essai américain, de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché., en ouvert, 22 participants atteints de SMA de type I présentant une ou deux copies du gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). SMN2 et âgés de moins de 6 mois au moment de l’injection intraveineuse unique du Zolgensma ont été suivis une fois par semaine pendant 4 semaines, puis une fois par mois jusqu’à la fin de l’étude (à l’âge de 18 mois des participants).
Une amélioration significative
Les résultats de cet essai publiés en avril 2021 montrent que :
- 91% des participants n’ont pas besoin de ventilation permanente à l’âge de 14 mois contre 26% dans une cohorte d’histoire naturelleCe que les médecins appellent l’histoire naturelle d’une maladie est la description des différentes manifestations d’une maladie et de leur évolution au cours du temps en l’absence de tout traitement (médicaments, kinésithérapie, chirurgie…).,
- 59% sont capables de tenir assis seuls au moins 30 secondes à l’âge de 18 mois contre 0% dans cette même cohorte d’histoire naturelle,
- le Zolgensma a été bien toléré. Parmi les effets indésirables les plus fréquemment rapportés, figurent la bronchiolite (dûe notamment au virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. respiratoire syncytial), la pneumonie et la détresse respiratoire. Deux patients ont un taux de transaminases élevé.
Pour rappel, en Europe l’essai STR1VE-EU, conçu avec le même design, s’est déroulé pour la France à l’Institut I-Motion de l’Hôpital Trousseau (Paris) auprès de 33 participants. Les données sont en cours d’analyse.