L’edasanolexent (CAT-1004), un anti-inflammatoire non stéroïdien évalué dans la DMD, n’a pas tenu ses promesses : son développement s’arrête après plusieurs essais cliniques

Le 26 octobre 2020, le laboratoire Catabasis pharmaceuticals a annoncé dans un communiqué de presse l’arrêt du programme clinique évaluant l’edasalonexent dans la dystrophie musculaire de Duchenne . 

L’edasanolexent associe deux substances bioactives, l’acide salicylique (l’aspirine) et l’acide docosahexaénoïque, un acide gras omega-3. Il agirait sur la protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. NF-KB, pour diminuer l’inflammationRéaction non spécifique suscitée par un agent pathogène. et ralentir le processus dystrophique. 

Une bonne tolérance mais aucun effet moteur 

Dans son communiqué de presse, Catabasis présente les résultats de PolarisDMD, un essai international de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. en double aveugle contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. qui concernait 131 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans et ne recevant aucun traitement stéroïdes. 

L’edasanolexent est bien toléré, sans effet négatif sur la croissance des enfants ni sur leur santé osseuse.  Mais après un an de traitement, les capacités de marche n’ont pas augmenté de manière significative, d’après les mesures de l’échelle d’évaluation NSAA (North Star Ambulatory Assessment) et celles recueillies aux tests de marche ou de course (vitesse pour se relever ou parcourir 10 mètres, ou monter 4 marches).

Voir le communiqué de presse de Catabasis Pharmaceuticals du 26 Oct 2020 « Catabasis Pharmaceuticals Announces Top-Line Results for the Phase 3 PolarisDMD Trial of Edasalonexent in Duchenne Muscular Dystrophy »