Le viltolarsen ralentit le déclin de la fonction respiratoire chez les patients marchants ou non

Médicament ciblant le saut d’exonLe saut d’exon est une technique de « chirurgie du gène « qui a pour objectif de rétablir un » bon » cadre de lecture en éliminant un ou plusieurs exons porteurs de l’anomalie. La protéine produite est plus courte mais fonctionnelle. 53 du gène DMD autorisé aux États-Unis et au Japon, le viltolarsen a été évalué pendant 48 semaines (80mg/kg/semaine) chez 10 patients marchants et 10 non-marchants atteints de DMD et âgés de 8 ans et plus, dans l’essai Galactica53. Les résultats comparés à ceux de patients atteints de DMD issus d’une cohorte externe et non traités montrent que :

• la capacité vitale forcée se maintient ou s’améliore ; elle dépasse le seuil des 50 % pour presque tous les patients des deux groupes (9 sur 10 dans les deux casCas isolé.). L’amélioration moyenne est de 8,3 % pour les patients marchants (+1,2 % chez les contrôles) et de 1,6 % chez les non-marchants (-3,2 % chez les contrôles).
• chez sept patients non-marchants sur 10, la capacité à la toux se maintient au-dessus de 160 L/min et pour trois d’entre eux, le traitement a permis sa remontée jusqu’à ce seuil. Six patients marchants sur 10 se maintiennent aussi à ce seuil. Le gain moyen de capacité à la toux est de 22,6 L/min chez les patients marchants (+1,8 chez les contrôles) et 56,7 L/min chez les non-marchants (+15,1 L/min chez les contrôles).
• le score moteur des membres supérieurs (échelle PUL) se maintient dans les deux groupes.

Safety and efficacy of viltolarsen in ambulatory and nonambulatory males with Duchenne muscular dystrophy. Harper AD, Topaloglu H, Mercuri E et al. Sci Rep. 2024 Oct 8;14(1):23488.

 

Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°16 »