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Le vamorolone confirme son efficacité sur un an dans la DMD sans limiter la croissance
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En 2022 paraissaient les premiers résultats sur 6 mois d’un essai en double aveugle du vamorolone (Agamree®) versus placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. ou prednisone. Ce stéroïde de synthèse est autorisé depuis décembre 2023 en Europe dans la dystrophie musculaireAtteinte musculaire caractérisée par une fonte et un affaiblissement progressifs de certains groupes de muscles. de Duchenne dès l’âge de 4 ans. De nouvelles données de cet essai, à un an, viennent d’être publiées.
Un total de 121 participants atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans répartis en six cohortes ont été suivis :
– deux groupes ont été traités pendant un an avec 2 mg/kg/jour ou 6 mg/kg/jour de vamorolone ;
– deux groupes ont reçu de la prednisone ou un placebo pendant 6 mois, puis ont été répartis en deux groupes chacun traités avec 2 mg/kg/jour ou 6 mg/kg/jour de vamorolone pendant les 5 mois suivants. Les résultats montrent que :
- le vamorolone à 6 mg/kg/jour pendant un an préserve les capacités motrices (6 minutes de marche, vitesse pour se relever du sol, pour monter 4 marches…), et mieux qu’à la dose de 2 mg/kg/jour sauf pour les scores mesurés avec l’échelle NSAA où les deux doses sont équivalentes, et ce en comparaison du placebo ;
- la prednisone est plus efficace que le vamorolone (comparaison durant les 6 premiers mois) mais, lorsque les patients prennent ensuite du vamorolone, les bénéfices moteurs sont maintenus jusqu’à la fin de l’essai ;
- la prednisone ralentit la croissance, ce qui n’est pas le casCas isolé. pour le vamorolone, et le switch vers le vamorolone après 6 mois de prednisone permet de revenir à une courbe de croissance normale ;
- si la prise de poids semble dépendre des patients, elle est observée avec 6 mg/kg/jour de vamorolone et avec la prednisone, et limitée avec 2 mg/kg/jour de vamorolone ;
- le vamorolone reste bien toléré à long terme.
Voir aussi « Myopathie de Duchenne : des données d’efficacité supplémentaires du vamorolone »