Le tamoxifène est bien toléré mais ne montre pas d’efficacité clinique significative

L’essai européen TAMDMD (NCT03354039), de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. multicentrique randomisé contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., a évalué, de mai 2018 à octobre 2020, 20 mg de tamoxifène quotidiens pendant 48 semaines chez 78 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 6,5 à 12 ans sous corticoïdes.

• L’évolution de la dimension D1 de la mesure de fonction motrice (MFM) ne s’avère pas significativement différente entre le groupe traité et le groupe placebo.
• Il n’y a pas non plus de différence significative entre les deux groupes dans l‘évolution des critères d’efficacité secondaires étudiés (MFM totale, dimensions D2 et D3 de la MFM, échelle North Star, PUL, tests chronométrés ou encore fraction graisseuse et T2 à l’IRML’imagerie par résonance magnétique ou IRM est une technique d’imagerie médicale qui permet d’obtenir des images en coupe ou en volume d’un organe ou d’une région du corps humain. Pendant l’examen, la personne est allongée, immobile, sur un lit mobile qui coulisse dans un appareil cylindrique constitué d’un aimant très puissant. Cet examen n’est pas douloureux. L’impression d’être enfermé, isolé, le bruit de la machine, la durée de l’examen peuvent cependant être un peu impressionnants. musculaire quantitative).
• L’essai confirme la bonne tolérance du tamoxifène, déjà constatée lors d’un essai de phase I en Israël.

Safety and efficacy of tamoxifen in boys with Duchenne muscular dystrophy (TAMDMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Henzi BC, Schmidt S, Nagy S et al. Lancet Neurol. 2023 Oct;22(10):890-899.

 

Voir aussi « Myopathie de Duchenne : le tamoxifène déçoit »