Le SRK-015 pourrait être un traitement complémentaire des thérapies ciblant SMN

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Des résultats préliminaires à 6 mois de l’essai TOPAZ qui évalue le SRK-015 – un inhibiteur de la myostatine – chez 48 participants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type II et III viennent d’être communiqués : le SRK-015 a été bien toléré et améliore la fonction motrice des participants avec un effet dose-dépendant.

 

L’essai TOPAZ

Les participants de cet essai, qui se déroule aux États-Unis et en Europe (mais pas en France), reçoivent le SRK-015 par voie intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an. Ils sont repartis en 3 cohortes :

  • une de 23 participants âgés de 7 à 21 ans, atteints de SMA de type III, marchants, avec ou sans traitement augmentant la production de SMN (nusinersen) et traités par 20 mg/kg de SRK-015 ;
  • une de 15 participants âgés de 8 à 19 ans, atteints de SMA de type II ou de type III non-ambulants, sous nusinersen et traités également par 20 mg/kg de SRK-015 ;
  • une de 20 enfants âgés de 2 à 6 ans, atteints de SMA de type II, ayant commencé à recevoir un traitement par nusinersen avant l’âge de 5 ans, pour évaluer en double aveugle deux doses de SRK-015 (2 mg/kg ou 20 mg/kg).

Cet essai prévu sur une durée d’un an devrait se terminer en janvier 2021. Le SRK-015 pourrait être le premier traitement à être pris en complément de ceux actuellement sur le marché et qui agissent sur la production de SMN, pour améliorer la fonction motrice.

 

Communiqué de presse du 27 octobre 2020 « Scholar Rock Announces Positive Proof-of-Concept Data from TOPAZ Phase 2 Trial Interim Analysis of SRK-015 in Patients with Type 2 and Type 3 Spinal Muscular Atrophy »

 

Essai TOPAZ sur Clinicaltrials.gov : NCT03921528

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