La triheptanoïne n’améliore pas la performance physique des personnes atteintes de maladie de Tarui

Une équipe danoise a évalué dans un essai croisé en double aveugle contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. les effets de 14 jours de tripheptanoïne chez trois personnes atteintes de déficit en phosphofructokinase (PFKD) ou glycogénose de type VII (maladie de Tarui), sur la fréquence cardiaque à l’effort et l’oxydation des acides gras.

L’idée était de court-circuiter le déficit de production d’énergie par le cycle de Krebs issu du blocage de la production du pyruvate, en utilisant la bêta-oxydation de la triheptanoïne pour fournir un succinyl-CoA pouvant alors entrer dans le cycle de Krebs.

• Le traitement par triheptanoïne pendant 14 jours n’abaisse pas la fréquence cardiaque et n’améliore pas l’oxydation des acides gras au cours de l’exercice.
• La triheptanoïne augmente la production de palmitate plasmatique chez les trois participants au cours de l’effort.
• Il n’y a pas de différence dans la production, l’utilisation et l’oxydation du glucose sous triheptanoïne et sous placebo.
• La triheptanoïne ne modifie ni la perception de l’exercice, ni la consommation maximale d’O2, ni le travail maximal lors d’une épreuve d’effort progressif.
• Les participants ne se sont pas sentis mieux sous triheptanoïne.

No effect of triheptanoin in patients with phosphofructokinase deficiency. Raaschou-Pedersen DE, Madsen KL, Løkken N, Storgaard JH, Quinlivan R, Laforêt P, Lund A, Van Hall G, Vissing J, Ørngreen M. Neuromuscul Disord. 2022 Feb 4:S0960-8966(22)00029-3.

 

Voir aussi « Glycogénose de type VII : inefficacité de la triheptanoïne »