La microangiopathie thrombotique : une complication redoutable de la thérapie génique

Un groupe pluridisciplinaire d’experts internationaux s’est penché sur une des complications pouvant survenir lors de protocoles de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. par voie systémique, notamment chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale liée à SMN1 (SMA) :

• la microangiopathie thrombotique (MAT) est un phénomène d’emballement immunitaire lié à l’activation du complément et dont les conséquences peuvent être dramatiques,
• à partir des données publiées et de leur expérience en vie réelle dans la SMA, les auteurs soulignent la complexité des phénomènes immunitaires en jeu et la difficulté d’évaluer le risque de MAT a priori,

La détection précoce d’une MAT, la surveillance très étroite des enfants bénéficiant d’une thérapie génique médiée par des vecteurs viraux, et l’emploi de l’eculizumab constituent les trois piliers du traitement.

Thrombotic Microangiopathy as an Emerging Complication of Viral Vector-Based Gene Therapy. Schwotzer N, El Sissy C, Desguerre I, et al. Kidney Int Rep. 2024 Apr.