Essai SYNAPSE‑CMT : annonce des résultats préliminaires par NMD Pharma

L’essai cliniqueProtocole thérapeutique réalisé sur des patients pour les essais de nouveaux médicaments en thérapie génique (dans notre contexte). SYNAPSE‑CMT de phase IIa a évalué le NMD670 (ignaseclant) par voie orale deux fois par jour, contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., chez 81 adultes atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT1 et CMT2) sur 21 jours, dans cinq pays dont la France. Des premiers résultats de l’essai ont été partagés par communiqué de presse :

• le critère principal, correspondant à l’amélioration de la distance parcourue au test de marche de 6 minutes, n’a pas été atteint par le groupe traité comparé au placebo.
• Toutefois, des signes d’efficacité auraient été observés sur plusieurs critères secondaires, notamment la force de préhension, la motricité fine des mains ou certains scores cliniques (CMT‑FOM et CMT‑HI).

Le laboratoire considère que les données soutiennent la poursuite du développement du produit dans un essai plus long et sur un plus large groupe de patients.

NMD Pharma announces topline results from its Phase 2a study of ignaseclant in Charcot-Marie-Tooth disease Types 1 and 2. NMD pharma. Communiqué de presse du 3 février 2026

 

Voir aussi « CMT : résultats préliminaires de l’essai de l’ignaseclant (NMD670) »