Elevidys, un premier médicament de thérapie génique microdystrophine autorisé dans la DMD, sous conditions

Le laboratoire Sarepta Therapeutics a annoncé le 22 juin 2023 l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché de la FDA pour l’Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl ou SRP-9001), son produit de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. microdystrophine dans la myopathie de Duchenne, selon le processus d’approbation accéléré.

• Cette autorisation s’applique aux garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 5 ans, marchants, à l’exclusion de ceux porteurs de délétions dans les exons 8 et/ou 9 du gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). de la dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. (DMD). Elle ne concerne pas l’Europe.
• La décision d’approbation accélérée de la FDA est basée sur la production effective de dystrophine dans les muscles des patients traités, mesurée 3 mois après l’administration de produit dans un essai de phase 2.
• mais elle reste conditionnée à la mise en évidence par le laboratoire Sarepta d’une efficacité clinique : l’essai confirmatoire de phase 3 en cours, EMBARK, devra en apporter la preuve (résultats attendus d’ici 2024).
• Des effets indésirables ont été observés chez les patients : troubles hépatiques aiguës graves, myosite immunitaire, myocardite, nausées, vomissements, augmentation des enzymes du foie, fièvre, baisse du taux de plaquettes…

Sarepta Therapeutics, communiqué de presse, 22 juin 2023 Sarepta Therapeutics Announces FDA Approval of ELEVIDYS, the First Gene Therapy to Treat Duchenne Muscular Dystrophy

 

Voir aussi « Duchenne : autorisation aux États-Unis d’une thérapie génique microdystrophine »