DMD et corticoïdes : une contribution anglaise confirme leur intérêt sur les fonctions respiratoire et cardiaque

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires débutant dans l’enfance. Elle entraine un déficit musculaire progressif aboutissant à la perte de la marche en moyenne entre 10 et 12 ans et qui s’accompagne de complications cardio-respiratoires graves à partir de l’adolescence. La corticothérapie au long cours instituée à partir de l’âge de 4 à 5 ans en moyenne fait partie des recommandations actuelles. Sa poursuite au-delà de la perte de la marche est encore discutée malgré de plus en plus d’arguments en sa faveur. Les effets indésirables liés à la corticothérapie sont fréquents mais peuvent être contrôlés par une prise en charge appropriée et une adaptation des doses.

Dans un article publié en mai 2020, le centre de référence neuromusculaire de Londres rapporte les résultats d’une étude rétrospective visant à comparer l’évolution des fonctions respiratoire et cardiaque de 270 enfants suivis pour une DMD dans ce seul centre, en fonction de leur exposition aux corticoïdes. La majorité des enfants était sous régime intermittent soit de prednisolone soit de déflazacort. A peine 10% de la cohorte étudiée ne bénéficiait pas de corticothérapie. Avec un âge médian à l’inclusion de six ans et un suivi de cinq et demi en moyenne, des courbes évolutives de capacité vitale et de fonction ventriculaire gauche ont pu être établies et comparées. Les auteurs confirment l’effet bénéfique des stéroïdes à ce stade de la maladie, par rapport à l’absence de traitement, mais ne parviennent pas à trancher de manière formelle quant à la supériorité du mode d’administration (intermittent vs. journalier).

Cardiorespiratory progression over 5 years and role of corticosteroids in DMD: a single site retrospective longitudinal study. Trucco F, Domingos J, Tay CG, Ridout D, Maresh K, Munot P, Sarkozy A, Robb S, Quinlivan R, Riley M, Burch M, Fenton M, Wallis C, Chan E, Abel F, Manzur A, Muntoni F. Chest. 2020 (Mai).