DM1 : un oligonucléotide administré dans le cerveau modèle murin de la maladie

• L’IONIS 486178, un oligonucléotide antisens optimisé pour cibler les cellules musculaires (grâce au couplage à un anticorpsprotéine fabriquée par le système immunitaire (en particulier les lymphocytes B) en réponse à l’introduction d’une molécule étrangère à l’organisme, à laquelle elle se lie étroitement, pour l’inactiver ou la marquer et permettre ainsi son élimination par l’organisme.) injecté par voie systémique, améliore l’atteinte musculaire de souris atteinte de DM1.
• Une injection par voie intra-cérébro-ventriculaire réduit l’atteinte comportementale des souris traitées.
• Ces résultats ouvrent la possibilité d’un traitement par voie intrathécale dans la DM1.

Antisense oligonucleotides as a potential treatment for brain deficits observed in myotonic dystrophy type 1. Ait Benichou S. et al.  Gene Ther. 2022 Jan

 

Voir aussi « Maladie de Steinert : une piste thérapeutique efficace sur l’atteinte cérébrale ? »