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Des profils de séropositivité différents selon les AAV
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Les thérapies de remplacement génique dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) s’appuient sur des vecteurs viraux de type AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent). (virusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. associés à l’adénovirus). Une étude américaine effectuée sur 101 patients atteints de DMD fait ressortir que :
- dans cette cohorte, l’âge médian était de 11 ans,
- 48 % des patients étaient encore marchants au moment de l’étude et 59% étaient sous corticoïdes,
- la séropositivité contre les AAV était moindre pour les sérotypes AAV9 et AAVrh74 par rapport aux sérotypes AAV8 et AAV2,
- l’âge ou la prise de stéroïdes n’étaient pas des facteurs déterminants,
- à l’inverse de l’origine ethnique, les Afro-Américains étaient globalement plus souvent séropositifs.
Ces profils sérologiques différenciés aideront à un meilleur ciblage des thérapies géniques dans la DMD.