Des chercheurs de l’Institut présents au congrès ESGCT

Le 32ème congrès annuel de l’ESGCT (European Society Gene & Cell Therapy) se tiendra à Séville (Espagne) du 7 au 10 octobre 2025.

Il rassemble des scientifiques travaillant dans les domaines de la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. et cellulaire, d’Europe et d’ailleurs, et met en avant les dernières avancées de recherche et techniques dans ce domaine.

Deux experts de l’Institut de Myologie y présenteront leurs travaux :

> Jeudi 9 octobre – Session 9b : AAVs/Non Integrative Vectors II : Mechanism & biology
Ines Akrouf, étudiante en troisième année de thèse sous la responsabilité de Sofia Benkhelifa-Ziyyat (équipe Organisation des cellules musculaires et thérapie de la myopathie centronucléaire dominante du CRM)  présentera à l’oral les résultats de ses travaux : Efficacy of AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent). vectors and optimization of therapies in mouse models of Duchenne muscular dystrophy and Dynamin 2-related dominantEn génétique, c’est la caractéristique d’un individu qui n’a besoin que d’un seul exemplaire d’un certain gène (allèle) pour s’exprimer. Cet exemplaire unique peut venir du père ou de la mère. centronuclear myopathy. Cette étude apporte la preuve de principe qu’une stimulation ponctuelle de la voie autophagique par un composé pharmacologique, administré au moment de l’injection d’une faible dose d’AAV, augmente le nombre de génomes viraux ainsi que l’expression des transgènes thérapeutiques dans le muscle pathologique.

> Pierre Meunier, Ingénieur d’étude au sein de la plateforme MyoVector, présentera un poster décrivant l’activité de production des vecteurs AAV pour les équipes de recherche du CRM : Optimization of a scalable production process of Adeno-Associated VirusCe sont les plus petits micro-organismes vivants. Pour vivre et se multiplier, ils parasitent des cellules dont ils détournent à leur profit la machinerie. Vectors for research purposes and development of an AAV vector catalog to target subcellular compartments

Programme complet du congrès : Full Programme | ESGCT Congress