De l’intérêt économique de l’usage compassionnel des traitements innovants

Des chercheurs italiens et un représentant du laboratoire Roche ont analysé conjointement l’impact économique des protocoles à usage compassionnel pour certains produits innovants de santé :

• deux des onze protocoles étudiés concernaient l’amyotrophie spinale infantile (SMA) et le risdiplam en particulier, les autres étaient liés au cancer et à la sclérose en plaques,
• les protocoles SMA concernaient respectivement les enfants atteints de type 1 (28 patients) et l’autre de type 2 (31 patients),
• en tenant compte des dépenses incombant à l’industriel (le médicament lui-même) mais aussi des coûts indirects induits, ils concluent que l’ensemble des protocoles s’avère rentable du point de vue du payeur, l’économie globale représentant environ 50 millions d’euros.

The economic impact of compassionate use of medicines. Jommi C, Pantellini F, Stagi L, et al. BMC Health Serv Res. 2021 Dec 4;21(1):1303.