Cinq candidats médicaments dans la neuropathie à axones géants

Le développement d’un modèle animalAnimal atteint d’une maladie, soit spontanée soit induite expérimentalement, permettant l’étude de la maladie ou l’essai des traitements. utilisant des poissons-zèbres de la neuropathie à axones géants qui reproduit la perte de mobilité observée chez les personnes qui en sont atteintes a permis d’identifier de nouveaux candidats médicaments. Les résultats de cette étude française, soutenue par l’AFM-Téléthon, ont été publiés en mai 2023 :

• un criblage pharmacologique a permis d’identifier des petites molécules capables de restaurer à la fois les déficits physiologiques et cellulaires dans le modèle animal.
• des analyses comportementales, computationnelles et d’imagerie de haute résolution ont été réalisées pour affiner les résultats et ont permis aux chercheurs de retenir cinq candidats médicaments.
• ces molécules restaurent la locomotion, la croissance axonale et stabilisent les jonctions neuromusculaires dans le modèle de poisson-zèbre.
• elles pourraient être intégrées dans une approche de repositionnement pour accélérer la mise au point d’un traitement dans cette neuropathie.

A multilevel screening pipeline in zebrafish identifies therapeutic drugs for GAN. L. Lescouzères, C. Hassen-Khodja, A. Baudot et al. EMBO Mol Med . 2023 May 5;e16267

 

Voir aussi « Neuropathie à axones géants : les premiers candidats médicaments arrivent »