ACTIVITES CLINIQUES

Les essais en cours

L’Institut de Myologie pilote des essais cliniques de pointe pour les maladies neuromusculaires, en partenariat avec les laboratoires industriels et les chercheurs académiques.

Retrouvez ci-dessous la liste des essais en cours à l’Institut de Myologie

75 essais cliniques en cours

ARMGO – CL-EPI-001

Etude observationnelle menee chez des participants atteints de myopathies associees au recepteur 1 de la ryanodine (RYR1-RM) visant a determiner les mesures du critere d'evaluation optimal.

Myopathies congenitales I-Motion Adultes En preparation

Etude observationnelle menee chez des participants atteints de myopathies associees au recepteur 1 de la ryanodine (RYR1-RM) visant a determiner les mesures du critere d’evaluation optimal.

Code
ARMGO-CL-EPI-001
Maladie
Myopathies congenitales
Investigateur principal
Ana Ferreiro
Promoteur
ARMGO
Statut
En preparation
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

IMCOMG

Corticotherapie immediate et rituximab pour prevenir la generalisation dans la myasthenie oculaire : essai controle randomise multicentrique en ouvert de type PROBE.

Myasthenie auto-immune I-Motion Adultes En preparation

Corticotherapie immediate et rituximab pour prevenir la generalisation dans la myasthenie oculaire : essai controle randomise multicentrique en ouvert de type PROBE.

Code
IMCOMG
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Sophie Demeret
Promoteur
Fondation Rothschild
Statut
En preparation
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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Jain COS – Etude internationale dysferlinopathies

Etude internationale portant sur les criteres cliniques d'evolution de la maladie dans les dysferlinopathies, une forme de myopathie des ceintures.

Myopathies des ceintures I-Motion Adultes En stand by

Etude internationale portant sur les criteres cliniques d’evolution de la maladie dans les dysferlinopathies, une forme de myopathie des ceintures.

Code
Jain-COS
Maladie
Myopathies des ceintures
Investigateur principal
Tanya Stojkovic
Promoteur
AIM
Statut
En stand by
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

Becker-Coeur

Atteinte cardiaque dans la myopathie de Becker : evaluation de marqueurs pronostiques.

Dystrophie musculaire de Becker En cours

Atteinte cardiaque dans la myopathie de Becker : evaluation de marqueurs pronostiques.

Code
Becker-Coeur
Maladie
Dystrophie musculaire de Becker
Investigateur principal
K. Wahbi
Promoteur
AIM
Statut
En cours
Public
Adultes

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ATA-001-FKRP

Etude multicentrique de phase 1-2 (2 etapes) visant a evaluer la securite et l'efficacite du GNT0006 par voie intraveineuse, vecteur viral adeno-associe portant le gene FKRP, chez des patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures liee au gene FKRP (LGMD…

Myopathies des ceintures I-Motion Adultes Active

Etude multicentrique de phase 1-2 (2 etapes) visant a evaluer la securite et l’efficacite du GNT0006 par voie intraveineuse, vecteur viral adeno-associe portant le gene FKRP, chez des patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures liee au gene FKRP (LGMD R9, anciennement LGMD2I).

Code
ATA-001-FKRP
Maladie
Myopathies des ceintures
Investigateur principal
Tanya Stojkovic
Promoteur
ATAMYO Therapeutics
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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EDG-5506 BMD

Etude de phase II randomisee, en double aveugle et controlee contre placebo visant a evaluer la securite d'emploi, les biomarqueurs et la pharmacocinetique de l'EDG-5506, ainsi que ses effets sur les mesures fonctionnelles chez des adultes et des adolescents atteints…

Dystrophie musculaire de Becker I-Motion Adultes Active

Etude de phase II randomisee, en double aveugle et controlee contre placebo visant a evaluer la securite d’emploi, les biomarqueurs et la pharmacocinetique de l’EDG-5506, ainsi que ses effets sur les mesures fonctionnelles chez des adultes et des adolescents atteints de dystrophie musculaire de Becker.

Code
EDG-5506 BMD
Maladie
Dystrophie musculaire de Becker
Investigateur principal
T. Stojkovic
Promoteur
Edgewise Th
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase II
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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ATA-003-GSAR (Atamyo)

Etude de phase 1-2, en ouvert, d'escalade de dose pour evaluer la securite de 3 doses d'ATA-200 intraveineux, un vecteur viral adeno-associe portant le gene de la gamma-sarcoglycane humaine, chez des patients atteints de gamma-sarcoglycanopathie (LGMD R5, anciennement LGMD 2C).

Myopathies des ceintures I-Motion Pédiatrique En preparation

Etude de phase 1-2, en ouvert, d’escalade de dose pour evaluer la securite de 3 doses d’ATA-200 intraveineux, un vecteur viral adeno-associe portant le gene de la gamma-sarcoglycane humaine, chez des patients atteints de gamma-sarcoglycanopathie (LGMD R5, anciennement LGMD 2C).

Code
ATA-003-GSAR
Maladie
Myopathies des ceintures
Investigateur principal
Marina Colella
Promoteur
ATAMYO Therapeutics
Statut
En preparation
Public
Pediatriques
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

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GNT-016-MDYF

Essai clinique d'une therapie genique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD : etude de therapie genique utilisant une microdystrophine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Dystrophie musculaire de Duchenne I-Motion Pédiatrique En attente

Essai clinique d’une therapie genique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD : etude de therapie genique utilisant une microdystrophine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Code
GNT-016-MDYF
Maladie
Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal
Silvana De Lucia
Promoteur
Genethon
Statut
En attente
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

Registre COL6

Caracterisation phenotypique et moleculaire d'une cohorte de patients ayant une myopathie reliee au gene COL6 (etude retrospective).

Myopathies liees au collagene de type VI En cours

Caracterisation phenotypique et moleculaire d’une cohorte de patients ayant une myopathie reliee au gene COL6 (etude retrospective).

Code
Registre-COL6
Maladie
Myopathies liees au collagene de type VI
Investigateur principal
Tanya Stojkovic
Promoteur
AP-HP
Statut
En cours
Public
Adultes

MIS51ON

Etude randomisee, en double aveugle, de determination et de comparaison de doses d'eteplirsen dans la DMD, evaluant l'innocuite et l'efficacite d'une dose elevee d'eteplirsen chez des patients atteints de DMD avec mutations par deletion susceptibles de repondre au saut de…

Dystrophie musculaire de Duchenne I-Motion Pédiatrique Active

Etude randomisee, en double aveugle, de determination et de comparaison de doses d’eteplirsen dans la DMD, evaluant l’innocuite et l’efficacite d’une dose elevee d’eteplirsen chez des patients atteints de DMD avec mutations par deletion susceptibles de repondre au saut de l’exon 51.

Code
MIS51ON
Maladie
Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal
Andreea Seferian
Promoteur
SAREPTA
Statut
Active
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

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Col6-RD

Etude sur les modificateurs des dystrophies liees au collagene (COL6-RD). Identification des modificateurs genetiques qui determinent la gravite de la myopathie COL6 (ICF).

Myopathies liees au collagene de type VI En preparation

Etude sur les modificateurs des dystrophies liees au collagene (COL6-RD). Identification des modificateurs genetiques qui determinent la gravite de la myopathie COL6 (ICF).

Code
Col6-RD
Maladie
Myopathies liees au collagene de type VI
Investigateur principal
Tanya Stojkovic
Promoteur
AIM
Statut
En preparation
Public
Adultes

Italfarmaco 51

Etude en ouvert sur la securite, la tolerance et l'efficacite a long terme du givinostat dans la DMD : etude evaluant la securite, la tolerance et l'efficacite a long terme du givinostat chez l'ensemble des patients atteints de dystrophie musculaire…

Dystrophie musculaire de Duchenne I-Motion Pédiatrique Active

Etude en ouvert sur la securite, la tolerance et l’efficacite a long terme du givinostat dans la DMD : etude evaluant la securite, la tolerance et l’efficacite a long terme du givinostat chez l’ensemble des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant precedemment ete traites.

Code
Italfarmaco-51
Maladie
Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal
Odile Boespflug-Tanguy
Promoteur
Italfarmaco
Statut
Active
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

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ADSVF-in-IBM – Therapie cellulaire myosite a inclusions

Injection intramusculaire de cellules autologues issues de la fraction stromale vasculaire du tissu adipeux : essai de phase I.

Myosites I-Motion Adultes Active

Injection intramusculaire de cellules autologues issues de la fraction stromale vasculaire du tissu adipeux : essai de phase I.

Code
ADSVF-in-IBM
Maladie
Myosites
Investigateur principal
O. Benveniste
Promoteur
APHP (PHRC)
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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GNT-014-MDYF – Histoire naturelle de la DMD

Etude prospective, interventionnelle, de reference examinant l'evolution naturelle de la DMD chez de jeunes patients ages de 4 a 6 ans de sexe masculin.

Dystrophie musculaire de Duchenne I-Motion Pédiatrique Active

Etude prospective, interventionnelle, de reference examinant l’evolution naturelle de la DMD chez de jeunes patients ages de 4 a 6 ans de sexe masculin.

Code
GNT-014-MDYF
Maladie
Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal
Silvana De Lucia
Promoteur
Genethon
Statut
Active
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

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IgPro20_3007 – Etude RECLAIIM

Evaluation de l'efficacite, la securite et la pharmacocinetique d'IgPro20 chez les adultes atteints de dermatomyosite.

Myosites I-Motion Adultes Active

Evaluation de l’efficacite, la securite et la pharmacocinetique d’IgPro20 chez les adultes atteints de dermatomyosite.

Code
IgPro20_3007
Maladie
Myosites
Investigateur principal
O. Benveniste
Promoteur
CSL Behring
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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UMD-DMD – Banque de donnees Dystrophinopathies

Banque de donnees des dystrophinopathies regroupant les laboratoires francais de diagnostic moleculaire et tous les centres de reference et competence neuromusculaire.

Dystrophie musculaire de Duchenne En cours

Banque de donnees des dystrophinopathies regroupant les laboratoires francais de diagnostic moleculaire et tous les centres de reference et competence neuromusculaire.

Code
UMD-DMD
Maladie
Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal
Rabah Ben Yaou / France Leturcq / Sylvie Tuffery-Giraud
Promoteur
Laboratoires francais de diagnostic moleculaire des dystrophinopathies + tous les centres de reference et competence MNM
Statut
En cours
Public
Adultes, Pediatriques

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DT4RD

Faisabilite, validation et application d'outils numeriques pour le suivi de patients atteints de pathologies neuromusculaires dans la vie quotidienne.

Etudes transversales I-Motion Adultes Active

Faisabilite, validation et application d’outils numeriques pour le suivi de patients atteints de pathologies neuromusculaires dans la vie quotidienne.

Code
DT4RD
Maladie
Etudes transversales
Investigateur principal
Marion Masingue
Promoteur
AIM
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Resolve France Expansion – CTRN FSHD France

Etude IRM prospective de 18 mois pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Myopathie facio-scapulo-humerale I-Motion Adultes Active

Etude IRM prospective de 18 mois pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Code
Resolve-France-Expansion
Maladie
Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal
Teresinha Evangelista
Promoteur
CHU de Nice
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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ARGX113-2308 ADAPT (Seroneg)

Phase III, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo visant a evaluer l'efficacite et la securite d'emploi de l'efgartigimod IV chez des patients adultes atteints de myasthenie grave generalisee seronegative.

Myasthenie auto-immune I-Motion Adultes Active

Phase III, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo visant a evaluer l’efficacite et la securite d’emploi de l’efgartigimod IV chez des patients adultes atteints de myasthenie grave generalisee seronegative.

Code
ARGX113-2308
Maladie
Myasthenie auto-immune
Investigateur principal
Sophie Demeret
Promoteur
Argenx
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase III
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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PROGRESS FSHD

Evaluation a distance et intelligence artificielle pour valider de nouvelles mesures, des biomarqueurs et de nouvelles cibles therapeutiques dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Myopathie facio-scapulo-humerale I-Motion Adultes Active

Evaluation a distance et intelligence artificielle pour valider de nouvelles mesures, des biomarqueurs et de nouvelles cibles therapeutiques dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Code
PROGRESS-FSHD
Maladie
Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal
Teresinha Evangelista
Promoteur
CHU de Nice
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

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