Les essais en cours

UMD FHL1 – Banque de donnees FHL1

Recueil de donnees non interventionnel concernant les myopathies liees aux anomalies du gene FHL1 pour collecter les informations medicales et suivre l'evolution des patients.

Recueil de donnees non interventionnel concernant les myopathies liees aux anomalies du gene FHL1 pour collecter les informations medicales et suivre l’evolution des patients.

Code: UMD-FHL1
Maladie: Laminopathies et Emerinopathies
Investigateur principal: Gisele Bonne, Rabah Ben Yaou
Promoteur: Centre de recherche en myologie Institut de Myologie + UF de Cardiogenetique et Myogenetique Moleculaire et Cellulaire
Statut: En cours
Public: Adultes

UMD-DNM2 – Banques de donnees sur les dynaminopathies

Recueil de donnees non interventionnel sur les dynaminopathies, maladies neuromusculaires dues a des mutations du gene DNM2 codant la Dynamine 2, impliquee dans l'endocytose et le trafic membranaire intracellulaire ainsi que dans la regulation des cytosquelettes d'actine et de microtubule.

Recueil de donnees non interventionnel sur les dynaminopathies, maladies neuromusculaires dues a des mutations du gene DNM2 codant la Dynamine 2, impliquee dans l’endocytose et le trafic membranaire intracellulaire ainsi que dans la regulation des cytosquelettes d’actine et de microtubule.

Code: UMD-DNM2
Maladie: Dynaminopathies
Investigateur principal: Marc Bitoun / Valerie Biancalana
Promoteur: Inserm U974, Institut de Myologie / Laboratoire de diagnostic genetique, Hopital Universitaire de Strasbourg
Statut: En cours
Public: Adultes

Registre OPALE National – Observatoire Laminopathies et Emerinopathies

Registre national recueillant les donnees concernant les patients atteints de laminopathies et emerinopathies pour suivre leur evolution et comparer les differentes formes de la maladie.

Code: OPALE-National
Maladie: Laminopathies et Emerinopathies
Investigateur principal: Karim Wahbi (PI), Gisele Bonne, Rabah Ben Yaou (coordonnateurs operationnels)
Promoteur: Institut de Myologie
Statut: En cours
Public: Adultes, Pediatriques

DYNE101-DM1-201

Etude randomisee, controlee par placebo, a doses multiples ascendantes, evaluant l'innocuite, la tolerance, la pharmacodynamique, l'efficacite et la pharmacocinetique du DYNE-101 administre a des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Etude randomisee, controlee par placebo, a doses multiples ascendantes, evaluant l’innocuite, la tolerance, la pharmacodynamique, l’efficacite et la pharmacocinetique du DYNE-101 administre a des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Code: DYNE101-DM1-201
Maladie: Dystrophies myotoniques
Investigateur principal: Guillaume Bassez
Promoteur: DYNE Therapeutics
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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NMD670

Etude de phase 2a, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, visant a evaluer l'efficacite, l'innocuite et la tolerance du NMD670 sur 21 jours chez des patients adultes ambulatoires atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 et de…

Etude de phase 2a, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, visant a evaluer l’efficacite, l’innocuite et la tolerance du NMD670 sur 21 jours chez des patients adultes ambulatoires atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 et de type 2.

Code: NMD670
Maladie: Maladie de Charcot-Marie-Tooth
Investigateur principal: Marion Masingue
Promoteur: NMD Pharma
Statut: Active
Public: Adultes
Phase: Phase II
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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PIP4 (MEX-NM-301)

Etude ouverte non comparative visant a evaluer la pharmacocinetique, l'innocuite et l'efficacite de la mexiletine a l'etat d'equilibre chez l'adolescent et l'enfant presentant des troubles myotoniques.

Etude ouverte non comparative visant a evaluer la pharmacocinetique, l’innocuite et l’efficacite de la mexiletine a l’etat d’equilibre chez l’adolescent et l’enfant presentant des troubles myotoniques.

Code: PIP4 (MEX-NM-301)
Maladie: Dystrophies myotoniques
Investigateur principal: Arnaud Isapof
Promoteur: Lupin
Statut: En cours
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

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Registre Mitochondriopathies

Suivi prospectif d'une cohorte de patients adultes atteints de maladies mitochondriales (etude observationnelle).

Suivi prospectif d’une cohorte de patients adultes atteints de maladies mitochondriales (etude observationnelle).

Code: Registre-Mitochondriopathies
Maladie: Maladies mitochondriales
Investigateur principal: Pascal Laforet
Promoteur: Institut de Myologie
Statut: Active
Public: Adultes

PIP7 (MEX-NM-303)

Etude de prolongation ouverte visant a evaluer l'innocuite et l'efficacite a long terme de la mexiletine chez des patients pediatriques presentant des troubles myotoniques et ayant termine l'etude MEX-NM-301.

Etude de prolongation ouverte visant a evaluer l’innocuite et l’efficacite a long terme de la mexiletine chez des patients pediatriques presentant des troubles myotoniques et ayant termine l’etude MEX-NM-301.

Code: PIP7 (MEX-NM-303)
Maladie: Dystrophies myotoniques
Investigateur principal: Arnaud Isapof
Promoteur: Lupin
Statut: En cours
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

REN001-201 / STRIDE

Etude en double aveugle controlee par placebo pour evaluer l'efficacite et la securite d'un traitement de 24 semaines avec REN001 chez les patients atteints de myopathie mitochondriale primaire.

Etude en double aveugle controlee par placebo pour evaluer l’efficacite et la securite d’un traitement de 24 semaines avec REN001 chez les patients atteints de myopathie mitochondriale primaire.

Code: REN001-201 / STRIDE
Maladie: Maladies mitochondriales
Investigateur principal: Tanya Stojkovic
Promoteur: Reneo
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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ArthemiR CT-ATX-01-DM1-1.1

Etude de phase 1/2a menee en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples croissantes visant a evaluer l'innocuite, la tolerabilite, la pharmacocinetique, la pharmacodynamique et l'efficacite clinique preliminaire de l'administration intraveineuse d'ATX-01 chez des participants…

Etude de phase 1/2a menee en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples croissantes visant a evaluer l’innocuite, la tolerabilite, la pharmacocinetique, la pharmacodynamique et l’efficacite clinique preliminaire de l’administration intraveineuse d’ATX-01 chez des participants ages de 18 a 64 ans atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Code: ArthemiR CT-ATX-01-DM1-1.1
Maladie: Dystrophies myotoniques
Investigateur principal: Guillaume Bassez
Promoteur: ARTHEx Biotech S. L.
Statut: Active
Public: Adultes
Phase: Phase I
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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REN001-202

Etude ouverte multicentrique visant a evaluer la securite et la tolerance a long terme du REN001 chez des sujets atteints de myopathie mitochondriale primaire.

Code: REN001-202
Maladie: Maladies mitochondriales
Investigateur principal: Tanya Stojkovic
Promoteur: Reneo
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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Vertex VX23-670-001

Etude d'escalade de dose de phase 1/2, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples, evaluant la securite d'emploi, la tolerance, la pharmacocinetique et la pharmacodynamique du VX-670 chez des patients adultes atteints de…

Etude d’escalade de dose de phase 1/2, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples, evaluant la securite d’emploi, la tolerance, la pharmacocinetique et la pharmacodynamique du VX-670 chez des patients adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Code: Vertex VX23-670-001
Maladie: Dystrophies myotoniques
Investigateur principal: Guillaume Bassez
Promoteur: Vertex
Statut: Active
Public: Adultes
Phase: Phase I
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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Exo-KGO1

Evaluation de la securite et des effets immediats d'un dermosquelette robotise des membres inferieurs chez des patients de pathologies neuromusculaires.

Evaluation de la securite et des effets immediats d’un dermosquelette robotise des membres inferieurs chez des patients de pathologies neuromusculaires.

Code: Exo-KGO1
Maladie: Etudes transversales
Investigateur principal: Damien Bachasson
Promoteur: AIM
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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Avidity AOC 1001-CS3

Etude de phase III, randomisee, en double aveugle, controlee contre placebo, visant a evaluer l'efficacite et la securite d'emploi de l'AOC 1001 administre par voie intraveineuse dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1.

Etude de phase III, randomisee, en double aveugle, controlee contre placebo, visant a evaluer l’efficacite et la securite d’emploi de l’AOC 1001 administre par voie intraveineuse dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1.

Code: Avidity AOC 1001-CS3
Maladie: Dystrophies myotoniques
Investigateur principal: Guillaume Bassez
Promoteur: Avidity Biosciences
Statut: Active
Public: Adultes
Phase: Phase III
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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Exo-NMD1

Evaluation de la securite et des effets aigus d'un exosquelette souple actionne par le genou et la hanche chez des patients atteints de troubles neuromusculaires.

Evaluation de la securite et des effets aigus d’un exosquelette souple actionne par le genou et la hanche chez des patients atteints de troubles neuromusculaires.

Code: Exo-NMD1
Maladie: Etudes transversales
Investigateur principal: Damien Bachasson
Promoteur: AIM
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes