Vertex VX23-670-001

Etude d’escalade de dose de phase 1/2, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples, evaluant la securite d’emploi, la tolerance, la pharmacocinetique et la pharmacodynamique du VX-670 chez des patients adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1.