Isembyld (apitegromab) has been granted US marketing authorisation for the treatment of SMA

On 11 September 2026, the FDA granted marketing authorisation for the anti-myostatin drug Isembyld (or apitegromab) for the treatment of proximal spinal muscular atrophy (SMA).

As the first treatment to act directly on muscle in SMA, it is indicated for patients aged over two years who are already receiving treatment targeting the SMN2 gene (Spinraza or Evrysdi), administered intravenously at a dose of 10 mg/kg every four weeks.

• Results from the Phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. SAPPHIRE trial show that it provides an additional, albeit modest, motor benefit (+1.8 points on the HFMSE) when used in combination with Spinraza or Evrysdi, compared with the placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. group.
• The treatment was well tolerated, and 98 per cent of participants in the SAPPHIRE trial chose to enter the open-label ONYX extension phase, which is assessing its long-term efficacy.