Parution du VLM 194

Des cartes du génomeEnsemble des caractères héréditaires contenu dans l’ADN. humain aux premiers traitements pour les maladies neuromusculaires, Généthon, le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon, est à l’origine d’une véritable révolution médicale, celle de la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice.. VLM revient dans son dossier sur 30 ans d’innovation au service des malades.

Un dossier spécial pour les 30 ans de Généthon
Il y a trente ans, le 7 avril 1990, le Conseil d’administration de l’AFM prenait une décision audacieuse : celle de créer son propre laboratoire, nommé Généthon, en référence au Téléthon qui lui avait donné les moyens de relever ce défi. Depuis sa création, Généthon n’a cessé d’innover. Pionnier des cartes du génome humain, de l’identification de gènes responsables de maladies rares, puis de la thérapie génique, il a franchi toutes les étapes sur le chemin du médicament. Des centaines, et bientôt des milliers de patients, dans le monde bénéficient aujourd’hui de traitements issus de ses recherches.

Lire gratuitement le dossier Généthon a 30 ans !

Parmi les autres sujets au sommaire de ce numéro :

• Thérapie génique : une piste sérieuse pour limiter les réactions immunitaires, les résultats de travaux menés par une équipe de recherche à Généthon
• Quoi de neuf dans la SMA ? : Les dernières informations sur l’amyotrophiefonte musculaire, diminution du volume d’un muscle. spinale : l’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour le Zolgensma®, le démarrage d’un nouvel essai cliniqueProtocole thérapeutique réalisé sur des patients pour les essais de nouveaux médicaments en thérapie génique (dans notre contexte). international avec le Spinraza® et une publication scientifique d’Aurore Besse et Maria Grazia Biferi de l’Institut de Myologie
• Quel avenir pour les consultations et les soins à distance ? Un retour d’expérience sur les consultations à distance organisées pendant le confinement lié à l’épidémie de Covid-19
• Intimité, vie affective, sexualité et parentalité : accompagner et revendiquer : tour d’horizon des actions et témoignages de membres d’un groupe de travail créé sur le sujet au sein de l’AFM-Téléthon

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