Une équipe de l’Institut de Myologie récompensée pour ses travaux de thérapie génique dans la sclérose latérale amyotrophique

La Fondation Prize4Life, engagée dans la lutte contre la sclérose latérale amyotrophique, a remis le prix Avi Kremer ALS Treatment à l’équipe française de Martine Barkats et Maria-Grazia Biferi (Institut de Myologie/Inserm/UPMC) pour leurs travaux de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice..

C’est en 2012 que La Fondation Prize4life lançait aux chercheurs du monde entier un véritable défi : mettre au point un concept thérapeutique, vérifiable et reproductible, augmentant l’espérance de vie d’au moins 25% de souris modèles de la maladie.

Déterminée à faire émerger des traitements curatifs contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative grave (connue aussi sous le nom de maladie de Charcot) dont certaines formes sont d’origine génétique, Prize4life a donc remis le prix Avi Kremer ALS Treatment à l’équipe de Martine Barkats et Maria-Grazia Biferi, qui travaillent au sein de l’Institut de Myologie. 
Leur équipe « Transfert de gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). dans le système nerveux central & biothérapie des maladies du motoneuroneCellule nerveuse transmettant les ordres de la motricité entre la moelle épinière et les muscles qui vont effectuer le mouvement commandé. Ces cellules sont situées dans la partie avant (corne antérieure) de la moelle épinière. Le motoneurone est constitué d’un corps cellulaire, qui contient le noyau, et d’un prolongement ou axone qui va se connecter au motoneurone suivant ou à un muscle par l’intermédiaire de la plaque motrice (synapse). » a en effet développé une thérapie génique inhibant l’expression du gène SOD1 qui est impliqué dans l’une des formes génétiques de la SLA. L’espérance de vie des souris traitées à l’âge adulte a été augmentée de plus de 50%, dépassant ainsi le seuil fixé par Prize4Life. Des résultats récompensés par la Fondation à hauteur de 1 million de dollars.

« Nous sommes ravis d’avoir contribué à faire avancer la recherche sur une maladie si dévastatrice. Grâce à une technique innovante, nous avons obtenu des résultats spectaculaires. Nous allons continuer à travailler pour adapter ce protocole à l’Homme » a déclaré le Dr Maria-Grazia Biferi.

Ces travaux innovants ouvrent des perspectives thérapeutiques pour cette maladie qui ne bénéficie d’aucun traitement curatif à ce jour.

> Voir le communiqué de presse Institut de Myologie
> Voir le communiqué de presse de Prize4Life