The use of CAR-T cells to support gene therapy in DMD

Researchers from Généthon (Evry) used genetically modified T lymphocytesC’est une catégorie de globules blancs. Ces petites cellules au noyau arrondi et volumineux sont impliquées dans les aspects spécifiques des réactions immunitaires. Il existe deux catégories de lymphocytes les lymphocytes B (qui secrètent les anticorps) et les lymphocytes T. (FAP-type CAR-T) to improve gene-drug transfers via adeno-associated viruses (AAV« adeno-associated virus » , ou virus adéno-associé est un petit virus à ADN simple brin. Il fait partie de la famille des Parvoviridae et appartient au genre des Dependovirus. La particule virale est constituée d’un brin d’ADN de polarité positive ou négative protégé par une capside. La taille moyenne d’une particule d’AAV et de 18 à 22 nm. Les AAV sont les seuls parvovirus non autonomes. Lorsqu’on emploie « rAAV » , il s’agit du virus AAV recombinant, c’est-à-dire qu’il a été modifié pour devenir un vecteur (et n’est donc plus virulent).) in gene therapy:

• after two injections, these CAR-T cells were found to be capable of reducing the fibrotic phenomena observed in the mouse model of Duchenne muscular dystrophy (DMD),
• they enable the depletion of progenitor cells with high fibro-adipogenic potential from the muscle,
• when applied in gene transfer protocols in this same model, gene therapy was improved.

This work illustrates the growing interaction between cell therapy and gene therapy.

FAP-CAR-T cells reduce dystrophic muscle fibrosis, improving adeno-associated virus gene transfer efficacy. Ferrand M, Rocca CJ, Corre G et al. Mol Ther Methods Clin Dev. 2025 Jul