Three clinical trials underway in France for Steinert disease

Clinical research into Steinert disease (or myotonic dystrophy type 1 – DM1) is currently benefiting from a new positive impetus, in which France is playing a full part:

• Promising new results from the phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II ACHIEVE trial evaluating DYNE-101 have been announced in a press release. They confirm the trends presented in previous press releases, such as the improvement in muscle strength and the Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) score, and the reduction in myotonia. Recruitment of new participants is planned, including in France.
• Enrolment began in December 2024 for two new clinical trials, the HARBOR phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. trial evaluating AOC 1001 (Del-desiran) and the ArthemiR phase I/II trial evaluating ATX-01. Only a small number of pre-selected patients are expected to be enrolled in these two trials in France.

Dyne Therapeutics Reports New Clinical Data Showing Compelling Impact on Multiple Measures of Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) – Dyne Therapeutics – 10 January 2025 press release