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ATL1102, an antisense oligonucleotide being tested against inflammation in DMD
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CD49d production by CD49d+ T lymphocytesC’est une catégorie de globules blancs. Ces petites cellules au noyau arrondi et volumineux sont impliquées dans les aspects spécifiques des réactions immunitaires. Il existe deux catégories de lymphocytes les lymphocytes B (qui secrètent les anticorps) et les lymphocytes T. in diseased muscle contributes to increased inflammationRéaction non spécifique suscitée par un agent pathogène., and its abundance is associated with greater severity of Duchenne muscular dystrophy. The antisense oligonucleotide ATL1102 blocks CD49d production, as demonstrated in mdx mice. An open-label Phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. trial in 9 non-ambulant DMD patients aged between 10 and 18 years, treated for 24 weeks (25 mg/week) with the product, showed :
- stabilization of CD49d+ lymphocyte production at 8, 12 and 24 weeks of treatment ;
- a rebound in lymphocyte production 4 weeks after cessation of treatment (week 28);
- good tolerability of the product;
- a slight trend towards functional stabilization of the upper limbs.
A double-blind Phase IIb trial of ATL1102 in 42 patients is currently underway.