Tamoxifen is well tolerated but does not show significant clinical efficacy

The European phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. multicentre randomised placebo-controlled TAMDMD trial (NCT03354039) evaluated, from May 2018 to October 2020, 20 mg of tamoxifen daily for 48 weeks in 78 boys with Duchenne muscular dystrophy (DMD), aged 6.5 to 12 years, on corticosteroids.

• Changes in the D1 dimension of the measure of motor function (MFM) were not significantly different between the treated group and the placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. group.
• There was also no significant difference between the two groups in changes in the secondary efficacy endpoints studied (total MFM, dimensions D2 and D3 of the MFM, North Star scale, PUL, timed tests, or fat fraction and T2 on quantitative muscle MRI).
• The trial confirms the good tolerability of tamoxifen, already observed in a phase I trial in Israel.

Safety and efficacy of tamoxifen in boys with Duchenne muscular dystrophy (TAMDMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Henzi BC, Schmidt S, Nagy S et al. Lancet Neurol. 2023 Oct;22(10):890-899.