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Garetosmab is effective in fibrodysplasia ossificans progressiva
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The Phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. LUMINA 1 trial assessed the safety and efficacy of garetosmab, a monoclonal antibody that blocks activin A signaling pathways, in 44 adults with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).
- The number and volume of new heterotopic ossifications, as well as that of soft-tissue inflammatory flare-ups, were significantly reduced on garetosmab compared with placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo..
- During the 76-week open-label period, there were no new heterotopic ossifications.
- Thirty-four participants elected to continue treatment at the end of the open-label extension.
- All participants on garetosmab experienced at least one treatment-emergent side effect, including epistaxis, eyelash and/or eyebrow loss and skin abscesses.
- Five out of 44 participants died during the open-label phase, but this could not be linked to garetosmab.
In order to better define the benefit-risk profile of garestomab in FOP, the OPTIMA phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. trial is currently underway, including in France (Montpellier, Paris).