Support our Foundation of Myology project
Mixed results for givinostat in Becker myopathy
Partager sur
A phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement., double-blind, placebo-controlled clinical trial evaluated the efficacy and safety of givinostat in 51 adults with Becker muscular dystrophy (BMD). According to the results after one year of treatment, published in January 2023 :
- givinostat had no effect on total muscle fibrosis, the primary endpoint of this study.
- magnetic resonance imaging (MRI) showed stabilisation of the fat fraction in the whole thigh and quadriceps under givinostat.
- adverse events, mainly mild to moderate, were reported by 52.9% of placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. patients compared to 88.2% of givinostat participants, 11 of whom had to discontinue the trial (vs. one person in the placebo group).