30 September: International Muscular Dystrophy Awareness Day

The 8th International Limb Girdle Muscular Dystrophy Awareness Day will take place on 30 September.

Organised by the LGMD Awareness Foundation, the aim of this day is to draw attention each year to this group of rare neuromuscular diseases that impact on the lives of many people, children and adults, in all regions of the world.

At the institute, 5 clinical trials are currently underway: natural history studies of different LGMDs, and a multicentre phase 1-2 study in limb-girdle muscular dystrophy linked to the FKRP gene.

A l’institut, 5 essais sont actuellement en cours : les l’histoires naturelles de différentes LGMD, et une étude multicentrique de phase 1-2 dans la dystrophie musculaireAtteinte musculaire caractérisée par une fonte et un affaiblissement progressifs de certains groupes de muscles. des ceintures liée au gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). FKRP (voir le communiqué de presse sur l’inclusion du 1er patient dans cet essai).

Further details on LGMD Awarness Day