Publication of the results of the phase II trial of amifampridine in SMA

An Italian phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement., randomised, crossover, placebo-controlled trial evaluated the safety and efficacy of amifampridine, a molecule that improves neuromuscular junction function, in 13 adults with type III SMA. They were on average 34 years old, ambulant and had not previously received other innovative therapies. The results, published in June 2022, show that compared to placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., amifampridine :

• significantly improved motor function on the FMSE test and fatigue,;
• has no significant effect on the 6-minute walk test, the ability to get up from the floor or a chair, climb stairs or walk for 10 minutes;
• is well tolerated, the main adverse effect reported being transient paresthesias.

Amifampridine safety and efficacy in spinal muscular atrophy ambulatory patients: a randomized, placebo-controlled, crossover phase 2 trial. Bonanno S, Giossi R, Zanin R et al. J Neurol. 2022 Juin.