STEER: a trial of intrathecal Zolgensma in preparation in type II SMA

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) is the first approved gene therapy treatment in SMA via intravenous administration. 

A new trial of the intrathecal administration gene therapy product is planned in over 100 participants with type II SMA, treatment-naïve and aged 2 to 18 years, able to sit up but having never walked. This randomized, double-blind, phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. STEER trial against a sham procedure will take place over an initial period of one year. At this time, patients who have received the sham procedure will receive the treatment and vice versa.  

This trial is based on data from the STRONG trial, which shows significant improvement in driving force and clinical response in participants (aged 2 to 5 years). This phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?). / II trial was partially suspended following inflammationRéaction non spécifique suscitée par un agent pathogène. of spinal ganglia in non-human primates, but the FDA has just lifted this hold. 

Novartis announces lift of partial clinical trial hold and plans to initiate a new, pivotal Phase 3 study of intrathecal OAV-101 in older patients with SMA. Novartis press release, Aug 3rd, 2021.