Démarrage de l’essai SAPPHIRE à I-Motion

L’essai SAPPHIRE est un essai international de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché., randomisé, en double aveugle, contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. qui va évaluer les effets d’un double traitement :

• l’apitegromab (un anti-myostatine développé par Scholar Rock) injecté en intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an,
• en complément d’un traitement par nusinersen ou risdiplam,
• chez des patients atteints de SMA de type II ou III et non marchants, 156 âgés de 2 à 12 ans et 48 âgés de 13 à 21 ans.

L’apitegromab a déjà montré des résultats positifs sur la fonction motrice au cours de l’essai TOPAZ auprès de 58 patients atteints de SMA de type II ou III, âgés de 2 à 21 ans.

Clinicaltrials.gov : NCT05156320

 

Voir aussi « SMA : l’essai SAPPHIRE démarre en France, à I-Motion »