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Revue des approches de thérapie génique dans la CMT
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De plus en plus de produits de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. sont en cours de développement dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Un article fait la synthèse des principales approches à l’étude :
- un seul essai de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II est en cours aux États-Unis dans la CMT 2S, auprès de 10 malades,
- douze produits sont en développement préclinique, pour lesquels il reste encore à optimiser le choix du vecteurÉlément génétique capable de transporter le gène-médicament dans la cellule cible. Actuellement, les principaux vecteurs utilisés en thérapie génique sont dérivés de virus rendus inoffensifs. et de la voie d’administration ainsi qu’à démontrer leur innocuité.
Si d’après les premières recherches chez l’animal, la thérapie génique semble prometteuse pour la CMT, seule une injection précoce pourrait contrecarrer les processus de démyélinisation et/ou de perte axonale. Associer la thérapie génique à d’autres approches thérapeutiques pourrait permettre d’en optimiser les bénéfices.
Voir aussi « CMT : où en est la thérapie génique ? »