La thérapie génique en pause dans la Maladie de Danon

Malgré des résultats encourageants d’un essai de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?). de la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. RP-A501 sur la cardiomyopathie dans la maladie de Danon, l’essai de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. qui avait démarré chez 12 participants a été mis en pause.

• Cela fait suite à l’apparition de complications liées à un syndrome de fuite capillaire chez un des participants occasionnant son décès des suites d’une infection systémique aigue.
• Le laboratoire Rocket Pharmaceuticals, qui développe le produit, travaille de concert avec la Food and Drug Administration (FDA) pour mieux comprendre les causes de cette complication.

Rocket Pharmaceuticals Provides Update on Phase 2 Clinical Trial of RP-A501 for Danon Disease. Communiqué de presse de Rocket Pharmaceuticals du 27 mai 2025.

 

Voir aussi « Maladie de Danon : point sur la thérapie génique »