Stabilité clinique en vie réelle après un switch vers les nouvelles enzymothérapies dans la maladie de Pompe

Si des essais de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. (l’essai COMET et PROPEL) ont montré l’efficacité des enzymothérapies de nouvelle génération -l’avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) et la cipaglucosidase alfa (Pombiliti®)- dans la maladie de Pompe, les données en vie réelle restent limitées.

Une étude prospective menée dans cinq centres en Allemagne, où ces deux traitements sont disponibles, a analysé les données de 39 adultes atteints d’une forme tardive ayant switché de l’alglucosidase alfa (Myozyme®) vers l’un des deux nouvelles thérapies.

• La fonction respiratoire est restée stable et les tests de marche n’ont pas montré de déclin significatif, jusqu’à deux ans après le changement d’enzymothérapie substitutive, ce qui suggère que le switch peut être une stratégie utile notamment en casCas isolé. de problème d’efficacité.
• Les événements indésirables graves ou liés à l’injection étaient rares.
• Mais l’interprétation des résultats a été fortement limitée par l’incomplétude des données de suivi, en particulier au-delà d’un an.
• L’adhésion aux recommandations d’évaluation de l’EPOC (European Pompe Consortium) était variable, ce qui a introduit une hétérogénéité et compliqué les comparaisons entre les centres.

Une collecte systématique des données à long terme via des registres de patients et des évaluations standardisées seront essentielles pour mieux identifier les patients les plus susceptibles de bénéficier d’un changement de traitement.

First multicenter real-world analysis of switching to next-generation enzyme replacement therapies in late-onset Pompe disease. Mendelsohn D, Rosenbohm A, Güttsches A et al. J Neurol. 2026 Feb.

 

Voir aussi « Maladie de pompe à début tardif : un changement d’enzymothérapie est possible »