Le premier essai européen de thérapie génique dans la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9) vient de démarrer. Il s’agit d’une étude multicentrique de phase 1-2 évaluant la sécurité, la pharmacodynamique, l’efficacité et l’immunogénicité du GNT0006, un vecteur viral adéno-associé (AAV) portant le transgène humain FKRP. Cette étude comprendra deux phases : une phase ouverte d’augmentation de la dose (phase 1) et une phase randomisée en double aveugle contrôlée par placebo (phase 2), toutes deux avec une période de suivi à long terme (LTFU).
L’essai se déroulera dans trois pays, le Danemark, la Grande-Bretagne et la France, où les patients seront suivis à l’Institut de Myologie au sein de la plateforme I-Motion Adultes et dans le service de Neuro-Myologie par le Dr Tanya Stojkovic, où ils recevront le candidat médicament.
Mené par Atamyo Therapeutics, société de biotechnologies créée par Généthon pour accélérer le développement de la thérapie génique des myopathies de ceintures, cet essai est le résultat de près de 30 ans d’une recherche d’excellence conduite par l’équipe d’Isabelle Richard, directrice de recherche à Généthon.
Voir les détails de l’essai « GNT0006 Gene Therapy Trial in Patients With LGMDR9 » NCT05224505
Voir aussi « Myopathie des ceintures : un essai de thérapie génique démarre »
